北京五加和基因科技有限公司

2022年9月20日，北京五加和基因科技有限公司与北京百奥利盟软件技术有限公司“CDMO信息化建设管理项目”签约仪式圆满举行。五加和生产信息一体化管理系统项目正式启动。

7月5日，重症医学临床专家李维勤主任莅临五加和基因和锦篮基因进行学术考察，就锦篮基因罕见病和基因治疗管线开发以及五加和基因生产技术能力进行实地考察，并在最后前往正在开展基因药物IIT研究的解放军总医院儿科医学部探望患者并了解临床成果。

本月，科技部公布了2022年第8批及第9批已批准的人类遗传资源采集行政许可的项目信息，锦篮基因“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”、“AAV9-SMN基因治疗3型脊髓性肌萎症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得批准。GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这意味着...

北京亦城合作发展基金会与北京五加和基因科技有限公司于2022年04月27日成功举办公益性AAV基因制品服务研讨会和启动仪式。

罕见疾病造成了巨大的经济负担，如果有可用的治疗手段将可以降低这些负担。

近年来，随着罕见病逐渐进入公众视野，患者和社会背后沉重的疾病压力和经济负担也渐渐被知晓。但可用药物少、药品价格高昂、可及性差等问题已成为中国罕见病药物面临的困境。在今年刚刚结束的两会上，“加强罕见病用药保障”被正式写入政府工作报告，在政策层面上，罕见病用药将迎来强力支持。本文由药咖荟整理编辑内容来源：2月28日“药咖分享会”线上直播《罕见病药物开发：患者的救命药与企业的突破口》会议记录：朱砚...