北京五加和基因科技有限公司

五加和基因助力以AAV病毒载体治疗罕见单基因遗传病为核心的北京锦篮基因，半年内先后获得SMA1型、SMA2型、反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD)和庞贝病婴儿型等4个重磅AAV体内基因治疗IND默示许可

北京市经济和信息化局公布了北京市2022年度第四批“专精特新”中小企业名单，经过其严格筛选及专家评审，北京五加和基因科技有限公司成功获评。

2022年10月8日，北京锦篮基因科技有限公司申报的适应症为1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）的“GC101腺相关病毒注射液”临床试验申请，已经获得临床试验默示许可。

2022年9月20日，北京五加和基因科技有限公司与北京百奥利盟软件技术有限公司“CDMO信息化建设管理项目”签约仪式圆满举行。五加和生产信息一体化管理系统项目正式启动。

7月5日，重症医学临床专家李维勤主任莅临五加和基因和锦篮基因进行学术考察，就锦篮基因罕见病和基因治疗管线开发以及五加和基因生产技术能力进行实地考察，并在最后前往正在开展基因药物IIT研究的解放军总医院儿科医学部探望患者并了解临床成果。

本月，科技部公布了2022年第8批及第9批已批准的人类遗传资源采集行政许可的项目信息，锦篮基因“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”、“AAV9-SMN基因治疗3型脊髓性肌萎症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得批准。GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这意味着...