北京五加和基因科技有限公司

五加和基因助力以AAV病毒载体治疗罕见单基因遗传病为核心的北京锦篮基因，半年内先后获得SMA1型、SMA2型、反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD)和庞贝病婴儿型等4个重磅AAV体内基因治疗IND默示许可

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC304腺相关病毒注射液（“GC304注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200432），用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC101腺相关病毒注射液（“GC101注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200400），用于2型SMA患者的治疗用药。这是继2022年10月8日该药物用于1型SMA获得批准后的又一项新适应症获批，也是锦篮基因于今年内获得的第二项IND临床试验许可。

8月24日，BioMarin Pharmaceutical公司（拜马林）宣布，欧盟委员会（EC）批准血友病A基因疗法 ROCTAVIAN™（valoctocogene roxaparvovec）有条件上市，用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者。

罕见疾病造成了巨大的经济负担，如果有可用的治疗手段将可以降低这些负担。

根据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，2022年1月17日，锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品GC101腺相关病毒注射液的2项申请已经获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理。此前锦篮另一自主研发的基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液的1项申请也已于2021年12月31日获得受理。截止至今，锦篮基因公司已有3项罕见病基因药物获临床试验注册审评受理。

9月29日是世界心脏日，今年的主题是“关爱心脏，活力人生”。数据显示，我国每年死于心血管的人数350万，平均每10...

继医保跨省“漫游”新政后，又一旨在方便参保人员就医的文件日前由人力资源和社会保障部正式对外发布。 1月15日，人保...

日前，五加和基因公司迎来央视记者采访，在采访过程中，全体员工精神饱满，奋发向上，向全国人民诠释了五加和“做好药，做老百姓用得起的基因药”的历史使命！

T3011项目的IND申请成功，标志着五加和公司在HSV溶瘤病毒制品的GMP生产质检以及申报资料准备方面达到NMPA要求。