北京五加和基因科技有限公司

五加和基因助力以AAV病毒载体治疗罕见单基因遗传病为核心的北京锦篮基因，半年内先后获得SMA1型、SMA2型、反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD)和庞贝病婴儿型等4个重磅AAV体内基因治疗IND默示许可

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC304腺相关病毒注射液（“GC304注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200432），用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC101腺相关病毒注射液（“GC101注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200400），用于2型SMA患者的治疗用药。这是继2022年10月8日该药物用于1型SMA获得批准后的又一项新适应症获批，也是锦篮基因于今年内获得的第二项IND临床试验许可。

北京市经济和信息化局公布了北京市2022年度第四批“专精特新”中小企业名单，经过其严格筛选及专家评审，北京五加和基因科技有限公司成功获评。

2022年10月8日，北京锦篮基因科技有限公司申报的适应症为1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）的“GC101腺相关病毒注射液”临床试验申请，已经获得临床试验默示许可。