锦篮基因高甘油三酯血症基因药物获得IND许可

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC304腺相关病毒注射液（“GC304注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200432），用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。这是锦篮基因今年内获得的第三项基因治疗药物IND许可。

高甘油三酯血症是一种异质性甘油三酯合成或降解障碍，临床表现为血液中富含甘油三酯的脂蛋白蓄积。目前众多证据表明，高甘油三酯血症与动脉粥样硬化性疾病如冠心病、脑血管疾病关系密切。根据病因可将高甘油三酯血症分为原发性与继发性两大类，原发性高甘油三酯血症包括家族性高甘油三酯血症、家族性混合型高脂血症、家族性异常 β-脂蛋白血症等罕见病；继发性高甘油三酯血症的病因主要包括代谢性疾病、某些疾病状态、激素和药物等。家族性高甘油三酯血症的常见病因是脂蛋白脂酶（LPL）基因功能缺陷，而LPL基因缺陷的患者急性胰腺炎的发病率是正常人群的数倍甚至数十倍且反复发病，严重危及患者生命。

基因药物GC304注射液为携带LPL基因表达框的重组AAV病毒载体，LPL是人体水解血浆富含甘油三酯脂蛋白的关键酶，GC304注射液通过经人工优化的LPL天然有益突变体LPLS447X基因在人体内的高效表达，能长期且高效降解循环血液中的甘油三酯，提供了一种新的预防和/或治疗严重高甘油三酯血症的基因药物。并且在药效验证实验中还突破性地发现了GC304注射液表达可以纠正另一个脂代谢相关基因GPIHBP1缺陷导致的严重高甘油三酯血症，这为GC304注射液扩展了适应症，也代表了中国基因药物的国际创新性。

关于锦篮基因   

北京锦篮基因科技有限公司是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司，专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发。锦篮团队以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，以“源于需求，勇于创新，专于设计，严于验证，精于制造，持续改进，益于患者”为质量方针，致力于让“无药可治”变成“一次给药，终生有效”，造福患者及家庭。通过罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。