五加和基因为“罕见病科技公益计划”捐赠50万元AAV载体制备服务

截至2022年2月，全球已知的罕见病有7000多种，并且随着基因检测技术的发展，每年约有200个新病种被发现。在中国，有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的，具有遗传性，这部分疾病普遍缺乏有效的治疗方法，给患者家庭带来沉重负担。

为加快罕见病药物的概念验证，促进药物从实验室研究阶段向临床应用的转化，改善罕见病患者“无药可治”的现状，2022年3月18日，在2022罕见病科技公益年会上，北京五加和基因科技有限公司向北京亦成合作发展基金会“罕见病科技公益计划”捐赠50万元AAV载体罕见病药物研发制备服务。

基因治疗能够从根本出发,给罕见病患者提供"一劳永逸"的治疗。基因治疗成功的关键之一，是构建用于传递治疗性核酸以表达或沉默基因的载体。重组腺相关病毒载体（AAV）目前被认为是最有前途的基因治疗载体。

五加和技术团队从事病毒载体系统研究29年，研发团队一直致力于基因治疗关键技术研究，在病毒载体尤其是AAV病毒载体的改进、生产系统的独创性优化、规模化生产、质量标准研究、制品质量提升及应用领域拓展等方面不断探索和创新。至今已生产5000+种AAV病毒，为我国第一个眼科基因治疗团队制备临床级AAV；为锦篮基因提供CMC生产的三个AAV载体罕见病基因药物已获得CDE受理。

“做好药，老百姓用得起的基因药”是五加和一直以来的理念，公司希望通过本次捐赠引导更多的研究者向罕见病科学研究聚集，推动、加快罕见病药物的研发进程，为罕见病患者及其家庭带来治愈的希望。