2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛圆满落幕
2019年10月18-19日，“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”在中国食品药品检定研究院北京大兴新址盛大召开，大会由中关村科技园区大兴生物医药产业基地管委会、中国食品药品检定研究院、中关村药谷生物产业研究院联合主办。区委常务副区长贺锐、大兴医药基地管委会主任田德祥、区经信局、区科委相关委办局领导出席会议。
此次大会得到了大会名誉主席复旦大学薛京伦教授、名誉副主席中国食品药品检定研究院院首席科学家王军志教授、大会执行主席北京瑞希罕见病基因治疗技术研究院所所长吴小兵教授、大会执行副主席中国食品药品检定研究院生物制品检定所重组药物室饶春明主任的大力支持。会议吸引了500多位基因产业界专家学者、技术大咖、产业精英以及投资人、生物企业与机构负责人和骨干参会。
论坛设大会报告以及三个分论坛和两个专题论坛：“基因治疗质量控制研究”、“AAV及罕见病基因治疗”、“溶瘤病毒及肿瘤免疫治疗”、“项目路演投资交流会”、“罕见病组织——专家交流会”以及“基因治疗产业协作组织筹备组会议”。现场环节安排紧凑、学术气氛浓郁、会议亮点不断、精彩纷呈。
精彩回顾
美国北卡罗莱纳大学肖啸教授分享了《腺相关病毒（AAV）载体基因治疗的进展和前景》，重点介绍了重组腺相关病毒（AVV）基因载体高滴度高纯度生产工艺及基因载体靶向技术、AAV载体发展过程中的里程碑事件以及AAV载体在罕见病基因治疗中的应用，尤其强调了载体是罕见病基因治疗的核心，同时肯定了五加和AAV载体包装技术在基因治疗产业发展中的重要作用。
作为五加和的科学顾问，吴小兵教授分享了《中国基因治疗回顾和展望》的报告。回顾了中国基因治疗的发展历程，分析中国基因治疗产业发展的机遇和挑战。指出我国基因治疗产业的发展仍处于行业小量维持、谨慎跟进的状况，倡导成立“基因治疗产业协作组”，加速成果转化和产业化平台的搭建。
五加和作为大会的背后东道主，与基因治疗同行业专家学者展开了广泛而深入的交流。
“溶瘤病毒及肿瘤免疫治疗”分论坛
“T3011项目的IND申请成功标志着五加和公司在HSV溶瘤病毒制品的GMP生产质检以及申报资料准备方面达到NMPA要求”，北京五加和基因科技有限公司技术总监余双庆博士在“溶瘤病毒及肿瘤免疫治疗”分论坛上做了关于《HSV溶瘤病毒的生产和质量控制》的精彩演讲。她在演讲中表达了如下观点：
2015年10月，FDA批准重组单纯疱疹病毒产品T-vec(Imlygic)上市，标志溶瘤病毒技术的成熟。近年来溶瘤病毒与其他免疫疗法联合应用大大拓展了溶瘤病毒的应用领域和疗效，极大地推动了溶瘤病毒的全球研发和商业开发。其中HSV-1(单纯疱疹病毒-1)因其基因组较大，可插入多个目的基因，在肿瘤治疗上有很大优势，但同时由于其病毒颗粒较大、带外膜等特性也给病毒的规模化生产和质量控制带来了很大的挑战。报告从HSV的病毒特性出发介绍了目前已有的规模化生产工艺特点和质量控制中的关键点，对进一步扩大制造规模和优化产品特性中面临的问题和策略进行了探讨。
此外，深圳亦诺薇生物医药科技有限公司首席执行官周国瑛教授根据其切身经验介绍了溶瘤病毒新药研发各个环节中的门槛与瓶颈，其委托五加和进行GMP生产的单纯疱疹病毒溶瘤病毒产品T3011已从NMPA获得1期临床试验批件。
“AAV及罕见病基因治疗”分论坛
北京京谱迪基因科技有限公司技术总监田文洪博士在“AAV及罕见病基因治疗”分论坛上以Bac-to-AAV系统为基础，介绍了高效的AAV载体中试制备平台。
以Bac-to-AAV系统为基本原理，建立规模为200L的AAV载体中试制备系统，生产效率为2E+14vg/L至1E+15vg/L，批生产规模为4E+16vg至2E+17vg，完全满足绝大多数AAV载体基因治疗药物的临床前研究及临床研究需求。结合Bac-to-AAV系统的特点，建立了中试制备的文件管理体系。研究开发了Bac-to-AAV系统生产AAV病毒的质量检测方法，形成了较为完备的AAV载体质量控制体系。应用建立的AAV载体中试制备平台，为脊髓性肌萎缩疾病的基因治疗药物生产临床前研究需要的GMP级AAV载体，有力地推进了项目的进展。总之，基于Bac-to-AAV系统，成功建立了高效的AAV载体中试制备平台，为AAV载体基因药物研发过程中及上市销售后的生产制备提供了新的选择。
此外，北京大学心血管研究所刘国庆教授、厦门大学刘旭阳教授也分别就与五加和共同研发的遗传性高脂血症和青光眼的基因治疗项目进行了精彩介绍，其显著的治疗效果振奋人心。北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所技术总监马文豪做了《AAV介导单基因遗传病基因治疗》的报告，向参会者分享了与五加和合作项目中的技术进展，我国基因治疗研究进展迅速，未来大有可为。
“项目路演及投资交流会”专题论坛
论坛专设“项目路演及投资交流会”，由北京五加和分子医学研究所有限公司董事长董小岩博士主持，项目和投资双方就项目开发、成果转让等内容进行了深入交流，共同推动中国基因治疗药物的研发、生产、临床试验和上市。
北京锦篮基因科技有限公司项目总监马思思博士在“项目路演及投资交流会”上分享了《脂代谢障碍基因治疗项目》的疾病背景、项目进展、融资需求、资金使用计划、未来收益等。
原发性高脂血症多与单基因缺陷或多基因缺陷有关，基因缺失会导致参与脂蛋白转运和代谢的受体、酶或载脂蛋白异常；而环境因素（饮食、营养、药物）通过未知的机制也有可能导致原发性高脂血症。使用贝特类药物、烟酸类药物及Ω-脂肪酸均无法有效降低血浆甘油三酯水平，且无法降低并发症急性胰腺炎的发病率，因此采用基因治疗的手段才能从根本上治愈。GC302项目采用独特的药物分子设计，静脉注射后可高效转导肝脏细胞，令其持续稳定表达产生正常蛋白，补偿突变蛋白的功能，从而达到高甘油三酯血症及急性胰腺炎的治疗目的。本项目已申报基因药物专利一项，结合独有的AAV规模化制备技术，能够显著降低药物的生产成本，借此在国内外率先获得药物上市机会，使高甘油三酯血症患者用上买得起的基因药物，使高甘油三酯血症的治愈成为可能。
会场内，专家学者分享真知灼见；会场外，五加和展台前来交流咨询的基因治疗行业同道也是络绎不绝。
“一劳永逸”治愈疾病的基因药物是新药未来。五加和公司始终以“做好药，做老百姓用得起的基因药”为使命。为此，公司的研发团队一直致力于基因治疗关键技术研究，在病毒载体的改进、生产系统的优化、规模化生产、质量标准研究、制品质量提升及应用领域拓展等方面不断探索和创新。
“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”已经圆满落幕，五加和将牢记使命，砥砺前行，为基因治疗产业发展及产品质量控制研究贡献我们的一份力量。