【客户动态】锦篮基因公司AAV基因治疗产品获临床试验注册审评受理

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根据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息,2022年1月17日,锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品GC101腺相关病毒注射液【适应症是1、2、3型脊髓性肌萎缩症(SMA)】的2项申请已经获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理。此前锦篮另一自主研发的基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液【适应症是反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD)】的1项申请也已于2021年12月31日获得受理。截止至今,锦篮基因公司已有3项罕见病基因药物获临床试验注册审评受理


恭喜我们的合作伙伴锦篮基因,在辞旧迎新之际为患者送上了最好的新年礼物——治愈的曙光。同时我们也倍感振奋,非常荣幸五加和基因为此项目提供CDMO服务


五加和基因见证了一个又一个基因药物取得突破性进展,让更多患者的治愈成为了可能。期待未来五加和助力更多基因药物研发企业,在基因治疗的新航线中留下我们共同的印记




图片来源:CDE官网截图



关于五加和基因


北京五加和基因科技有限公司,国家高新技术企业,中关村高新技术企业。核心技术团队源于中国预防医学科学院病毒学研究所病毒基因工程国家重点实验室,从事病毒载体系统研究近三十年,是国内最早进入且一直坚守在基因治疗领域的团队,长期致力于基因治疗关键技术病毒载体研究开发。
五加和基因以“做好药,做老百姓用得起的基因药”为使命,致力于打造极“智”基因药物中试服务平台,为客户提供从生产与检测工艺开发、质量研究、申报资料撰写至药品上市后连续稳定生产的全链条一体化解决方案。





关于锦篮基因


北京锦篮基因科技有限公司成立于2018年,是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司。公司专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发,以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命,致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈,造福患者及家庭;通过罕见病基因药物研发和临床应用,更深入认识生命健康,过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。