罕见病无药可治是科学问题,用不起是社会问题

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近年来,随着罕见病逐渐进入公众视野,患者和社会背后沉重的疾病压力和经济负担也渐渐被知晓。但可用药物少、药品价格高昂、可及性差等问题已成为中国罕见病药物面临的困境。


在今年刚刚结束的两会上,“加强罕见病用药保障”被正式写入政府工作报告,在政策层面上,罕见病用药将迎来强力支持。




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内容来源:2月28日“药咖分享会”线上直播《罕见病药物开发:患者的救命药与企业的突破口》

会议记录:朱砚冰


议题一:全球和国内基因治疗的现状和思考

董小岩博士:国内的基因治疗历尽艰难,近几年已进入快速发展阶段。从新药研发、CDMO,到投融资、收购兼并,基因治疗的各方面都气象一新。预测未来2-3年基因药物处于爆发期,每年大约有几个到十多个药物上市。此外,国内基因治疗投资进展顺利,以董博士领导的团队为例,在五加和基因的CDMO/CMC帮助下,锦篮基因的5个IND申报已获CDE受理。董博士认为,一两个月内,首批申报的基因药物可能进入一期临床实验。目前中国药监局收录了9个罕见病相关的基因药物IND申请里,锦篮基因占5个,涉及3种疾病治疗,SMA、庞贝病和LPLD。在基因治疗领域,目前国内有很多相当优秀的新药研发团队,都在密切关注并跟进罕见病基因治疗,估计未来半年至一年内会产生十几个临床方案进入CDE申报阶段。


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董小岩博士出席药咖荟往期活动


基因治疗企业是创新的团队,更要承担社会责任,对罕见病患者的人文关怀多多益善。我始终认为要“做老百姓用得起的基因药”。我带领团队和公司身体力行29年,贯彻了“从临床来到临床去”的理念,针对具体疾病和临床反馈,为临床专家提供支持。五加和基因最早参与了由北京亦城合作发展基金会成立的“罕见病科技公益计划”,帮助更多的临床专家进行自然病史研究、早期基因治疗立项等一系列工作。社会公益基金资助罕见病科研项目的探索和尝试,不仅受到社会、罕见病医疗机构和专家支持,在罕见病医疗和科研领域也引起关注。同时,五加和基因公司推出“公益性AAV基因制剂制品制备服务资助”项目,无偿帮助临床专家进行罕见病基因治疗早期研究,创造了科技公益新模式。


目前在全球范围内,不同时期的临床方案总共涉及518种罕见病。其中有关神经系统疾病136种,占总量的26.3%;其次是眼科疾病120种,占 23.2%;各类代谢疾病97种,占 18.7%。中国的临床方案目前为止总共涉及50种罕见病,占全球的1/10,其中占比最大的是眼科疾病,其次是神经系统疾病、血液系统疾病、肌肉疾病和代谢疾病。这些数据说明了中国的罕见病治疗仍处于发展早期阶段。


目前主要的基因治疗载体有四种,腺相关病毒,慢病毒,单纯疱疹病毒和腺病毒。而罕见病的基因治疗载体,AAV是主要载体,占总量的90.5%,慢病毒占3.2%,腺病毒占2.5%,单纯疱疹病毒载体占1.5%。从这些数据中我们可知,罕见病治疗方案主要是病毒载体基因治疗,而AAV是其不二选择。


国内近两三年的基因治疗投资主要集中于天使种子轮、A轮和B轮,缺少重大投资收购案。对比国外的投资,其大量金额已经集中于B、C、D轮,以及IPO增发等。对比国内外基因治疗并购情况,我个人认为中国的基因治疗虽然落后,但如果运用好国内的临床专家和患者资源、政府和企业资源,国内的基因治疗完全可以后来居上。


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董小岩博士出席药咖荟往期活动


议题二:请谈谈国内基因治疗病毒载体生产系统的优缺点,而今后基因治疗的病毒载体生产的中国优势、路线又是什么?

董小岩博士:三质粒AAV病毒载体系统是目前比较常用的AAV病毒包装系统,也是世界上第一个AAV载体系统。后来我们的团队在吴小兵教授的领导下,经过近些年的研究,成功设计开发了以单纯疱疹病毒为辅毒的AAV载体系统;另外,还引进了陈海峰博士研发的昆虫细胞杆状病毒AAV载体系统。这套系统的优势在于成本控制较好,生产规范易控,生产时间周期短,产品质量比较好等,目前已经由五加和基因的CDMO平台引进中国,国内应用是无障碍的。


议题三:发现基因治疗创新药物的过程中,如何平衡各方收益?

董小岩博士:以近年罕见病药物价格行情为例,诺西那生钠注射液的“灵魂砍价”,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物Zolgensma在中国递交的药物临床试验申请已获得临床试验默许,而价格是未来的最大障碍。我认为,各个企业都应该承担起社会责任,积极参与公益,实现基因药物生产的流程再造,降低生产成本,提高创新生产质量,提高药物行业标准,以保护患者利益并实现费效比的更优化。罕见病无药可治是科学问题,用不起是社会问题。


议题四:中国的罕见病药物研发要怎么去发展?请谈谈自己的感想以及对未来的展望

董小岩博士:首先,对话未来的医药同道中人,鼓励大家成为罕见病基因治疗坚定的践行者,勇毅笃行。通过强调企业承担的社会责任,对话医生和临床专家,呼吁大家积极研究罕见病基因治疗,他表示愿意为罕见病科研项目提供资助,争取实现有效果的基因治疗设计思路。面对罕见病患者和患者家庭,他说,他们就是我们,帮助他们就是帮助我们,帮助我们所有人的未来。


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董小岩博士出席药咖荟往期活动