五加和基因为“罕见病科技公益计划”捐赠50万元AAV载体制备服务

五加和基因
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截至2022年2月,全球已知的罕见病有7000多种,并且随着基因检测技术的发展,每年约有200个新病种被发现。在中国,有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。在种类繁多的罕见病当中,约有80%是由于基因缺陷所导致的,具有遗传性,这部分疾病普遍缺乏有效的治疗方法,给患者家庭带来沉重负担。


为加快罕见病药物的概念验证,促进药物从实验室研究阶段向临床应用的转化,改善罕见病患者“无药可治”的现状,2022年3月18日,在2022罕见病科技公益年会上,北京五加和基因科技有限公司北京亦成合作发展基金会“罕见病科技公益计划”捐赠50万元AAV载体罕见病药物研发制备服务。

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五加和基因董事长董小岩参加捐赠仪式


基因治疗能够从根本出发,给罕见病患者提供"一劳永逸"的治疗。基因治疗成功的关键之一,是构建用于传递治疗性核酸以表达或沉默基因的载体。重组腺相关病毒载体(AAV)目前被认为是最有前途的基因治疗载体。

五加和技术团队从事病毒载体系统研究29年,研发团队一直致力于基因治疗关键技术研究,在病毒载体尤其是AAV病毒载体的改进、生产系统的独创性优化、规模化生产、质量标准研究、制品质量提升及应用领域拓展等方面不断探索和创新。至今已生产5000+种AAV病毒,为我国第一个眼科基因治疗团队制备临床级AAV;为锦篮基因提供CMC生产的三个AAV载体罕见病基因药物已获得CDE受理。


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董小岩博士受聘为亦成基金会罕见病专家委员会委员


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余双庆博士作“AAV载体与罕见病基因治疗”主题报告


“做好药,老百姓用得起的基因药”是五加和一直以来的理念,公司希望通过本次捐赠引导更多的研究者向罕见病科学研究聚集,推动、加快罕见病药物的研发进程,为罕见病患者及其家庭带来治愈的希望。