五加和基因助力锦篮基因项目获得人类遗传资源采集行政许可

2022-05-20 17:00 信息中心

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本月，科技部公布了2022年第8批及第9批已批准的人类遗传资源采集行政许可的项目信息，锦篮基因“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”、“AAV9-SMN基因治疗3型脊髓性肌萎症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得批准。GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这意味着GC101注射液已具备临床研究条件，该项目将有序向前继续推进。

在 2022年第8批已批准的人类遗传资源采集行政许可中，共公示了采集审批许可88项和国际合作科学研究审批许可134项。除了GC101注射液用于治疗1型SMA的临床安全性、耐受性及疗效的评价研究外，另有三项罕见病相关临床研究项目，涉及戈谢病、高甘油三酯血症以及杜氏肌营养不良症的相关疾病研究。

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在 2022年第9批已批准的人类遗传资源采集行政许可中，共公示了采集审批许可81项和国际合作科学研究审批许可192项。

GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA），这意味着GC101注射液已具备临床研究条件，该项目将有序的向前继续推进，向等待着的患者又走近了一步。这款药物的适应症即为去年11月集采时广为人知的SMA。那场“灵魂砍价”中，张劲妮处长喊出了赫赫有名的那句：“每一个小群体都不应该被放弃！”。

中国人类遗传资源采集行政许可是临床研究工作得以开展的关键环节，国家一直高度重视人类遗传资源的有效保护和合理利用并在不断细化管理措施，自2019年国务院实施《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》以来，科技部于今年3月公布了《人类遗传资源管理条例实施细则（征求意见稿）》力图确保各项规定落地落实，进一步提高我国人类遗传资源管理效能。除在国际合作及对外安全方面，为鼓励相关机构和企业实现科研成果的转化应用，《征求意见稿》提出，应当遵守科研活动的相关要求及技术规范，包括但不限于标准、规范、规程等。同时应当加强管理制度建设，对涉及人类遗传资源开展科学研究的目的和研究方案进行审查，确保人类遗传资源合法使用。本次GC101注射液的获批也标志着在各类环节的践行了国家要求。

锦篮基因GC101注射液的临床研究项目由五加和基因参与助力，至目前五加和基因已为锦篮基因共五个申报项目提供了服务。这一系列阶段性进展与五加和基因之间的深入合作密不可分。五加和基因作为CDMO服务平台还将为客户提供后续服务，一路以来积累的成功经验是五加和CDMO服务的坚实基础，2010年，协助李斌团队，开发制备了应用于雷柏氏先天性黑朦症的基因药物——AAV2-ND4；2017年，五加和正式接受周国瑛团队的委托，历时两年完成了以HSV为基础的溶瘤病毒临床制品制备及药学资料撰写，见证了T3011项目IND申报的成功。2022年锦篮的阶段性成果，我们深感欣喜，同时可以期待更多参与的项目圆满完成，未来，五加和基因将继续为基因治疗新药研发保驾护航，致力于与合作伙伴一道为推动我国新型生物医药产业发展做出贡献，推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场。

关于GC101注射液及锦篮基因

GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，其结构和给药方式均针对疾病特征和生物分布特点进行了优化，以达到更安全、更有效的目的。

北京锦篮基因科技有限公司是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司，专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈，造福患者及家庭。通过罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。