重症医学临床专家李维勤主任到访五加和进行学术考察,关注罕见病基因治疗国内进展

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7月5日,重症医学临床专家李维勤主任莅临五加和基因和锦篮基因进行学术考察,就锦篮基因罕见病和基因治疗管线开发以及五加和基因生产技术能力进行实地考察,并在最后前往正在开展基因药物IIT研究的解放军总医院儿科医学部探望患者并了解临床成果。五加和基因董事长董小岩博士全程接待并陪同参观。


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李维勤主任深切关注国内罕见病和基因治疗领域管线开发与生产能力的发展情况,在董小岩博士陪同下李维勤主任对五加和基因就病毒载体生产工艺、质量控制、生产规模等主题进行了实地参观考察。长年以来,五加和基因对内积极提升药物生产能力、对外积极推进临床药物试验,已助力多家合作伙伴开展临床试验项目,随后两位领导来到锦篮基因了解基因药物管线布设、开发等主题的研究进展,在交流座谈中,董小岩博士就目前五加和基因与锦篮基因的合作项目进行了详细的介绍,作为国内领先的基因药物研发企业以及基因药物生产企业的两家公司,双方正在合作推进包括针对SMA的基因治疗药物GC101等多个基因治疗药物的开发,依托多年在研发能力、生产工艺技术、项目开发及临床经验等方面的积累,以SMA药物管线GC101为代表的多个基因治疗药物已开展或正在开展IIT研究,并取得了积极的临床进展。


在考察活动的最后,李维勤主任和董小岩博士来到解放军总医院儿科医学部探望接受治疗的患者。目前已有数例儿童患者接受了GC101给药,这是国内首个SMA 1/2/3型基因治疗临床试验。患者在给药三个月后,其完全不能自行活动的症状已得到了大幅度的缓解,目前患者肢体已可以协调运动,也可以自行抱着奶瓶进食或手脚同时活动,年龄较大的患儿已可以自行站立。此前,在解放军总医院的报道中马秀伟副主任医师表示:“本次临床研究中初步观察结果显示,治疗后受试者表现出较好的受试药品安全性和耐受性,并未发现与药品相关的肝酶异常等不良反应。”


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治疗前完全不能动弹的患儿,治疗后3个月,现在肢体能协调运动,自己躺着,抱着奶瓶吃奶,两条腿挺有劲儿地蹬着,手抓脚丫子自己玩儿,听见声音能转头去看、寻声。

年龄最大的小女孩已经能独自站立,母亲说她饭量增长很多,腰背、腿部肌肉结实多了。专家问治疗过程中有什么不舒服吗,她笑着说没有,专家又问现在的感觉怎么样,她笑着说,有劲儿了。专家们还和她有个小小的约定:努力康复训练,尽快恢复功能,到学校上学,长大了当个科学家或者医生,去解救更多像她一样生病的孩子,她睁着大眼睛说,好!


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链接:解放军总医院儿科医学部:率先开展基因治疗临床试验,脊髓性肌萎缩症宝宝有望获“力”新生!


该项目作为治疗SMA最先进的基因疗法,采用了鞘内注射并可以对最小3个月大的幼儿患者实施给药。这在疾病治愈的角度上具有重大意义,但也将面临着更高的研发和生产难度,如该药物同时依赖于高剂量、高滴度的给药方案。总体来说,直面这些挑战在全球范围尚属首次。为满足这一系列要求,五加和基因采用了陈海峰博士发明的Bac-to-AAV系统以实现对于AAV基因治疗药物的高质量生产。五加和基因是国内独家授权Bac-to-AAV系统的CDMO企业,对于该系统的运用已有多年的实践经验。得益于此,GC101的生产制备拥有了坚实的保障。近期有关报道显示BioMarin在欧洲申报针对血友病A的基因治疗药物获得有条件上市许可,该药物的生产正是使用了陈海峰博士发明的Bac-to-AAV系统。


GC101药物的高效生产以及其优秀的临床表现,不仅体现了我国在基因治疗领域研发生产的综合能力正在与国际接轨,更体现出部分企业立足本土、掌握全球先进技术并克服多项临床挑战的杰出能力。下一步,五加和基因将与锦篮基因一道为推进该药物临床研究及IND做好筹备工作,积极推动基因治疗惠及社会。