五加和基因助力锦篮基因GC101获CDE临床试验默示许可

2022年10月8日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，北京锦篮基因科技有限公司申报的适应症为1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）的“GC101腺相关病毒注射液”临床试验申请，已经获得临床试验默示许可。

GC101腺相关病毒注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，用于治疗1、2、3型脊髓性肌萎缩症（SMA）。

该注射液在今年5月科技部公布的2022年第8批及第9批已批准的人类遗传资源采集行政许可的项目信息中，锦篮基因“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”、“AAV9-SMN基因治疗3型脊髓性肌萎症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得批准。

解放军总医院儿科医学部在国内率先开展了“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”。此研究为研究者发起的临床试验，由儿科医学部主任封志纯领衔（PI），儿童内科发育专科马秀伟副主任医师实施。

基因治疗脊髓性肌萎缩症3型（SMA3型）患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心研究者发起的临床研究启动会，9月16日也已在首都医科大学附属北京天坛医院成功召开。

除已经获批临床的适应症为1型脊髓性肌萎缩症GC101腺相关病毒注射液外，锦篮基因还向CDE申报了GC301腺相关病毒注射液（用于治疗庞贝氏病）和GC304腺相关病毒注射液（用于治疗反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症（LPLD））两款AAV基因治疗药物的临床试验申请。