五加和基因助力锦篮基因GC101获CDE临床试验默示许可

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2022年10月8日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,北京锦篮基因科技有限公司申报的适应症为1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA)的“GC101腺相关病毒注射液”临床试验申请,已经获得临床试验默示许可。


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GC101腺相关病毒注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物,用于治疗1、2、3型脊髓性肌萎缩症(SMA)。
该注射液在今年5月科技部公布的2022年第8批及第9批已批准的人类遗传资源采集行政许可的项目信息中,锦篮基因“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”、“AAV9-SMN基因治疗3型脊髓性肌萎症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得批准。


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解放军总医院儿科医学部在国内率先开展了“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”。此研究为研究者发起的临床试验,由儿科医学部主任封志纯领衔(PI),儿童内科发育专科马秀伟副主任医师实施。
基因治疗脊髓性肌萎缩症3型(SMA3型)患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心研究者发起的临床研究启动会,9月16日也已在首都医科大学附属北京天坛医院成功召开。


除已经获批临床的适应症为1型脊髓性肌萎缩症GC101腺相关病毒注射液外,锦篮基因还向CDE申报了GC301腺相关病毒注射液(用于治疗庞贝氏病)和GC304腺相关病毒注射液(用于治疗反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD))两款AAV基因治疗药物的临床试验申请。


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