北京五加和基因科技有限公司

五加和基因助力以AAV病毒载体治疗罕见单基因遗传病为核心的北京锦篮基因，半年内先后获得SMA1型、SMA2型、反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症(LPLD)和庞贝病婴儿型等4个重磅AAV体内基因治疗IND默示许可

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC304腺相关病毒注射液（“GC304注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200432），用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。

2022年11月15日，北京锦篮基因科技有限公司研发的GC101腺相关病毒注射液（“GC101注射液”）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可（受理号：CXSL2200400），用于2型SMA患者的治疗用药。这是继2022年10月8日该药物用于1型SMA获得批准后的又一项新适应症获批，也是锦篮基因于今年内获得的第二项IND临床试验许可。

8月24日，BioMarin Pharmaceutical公司（拜马林）宣布，欧盟委员会（EC）批准血友病A基因疗法 ROCTAVIAN™（valoctocogene roxaparvovec）有条件上市，用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者。

罕见疾病造成了巨大的经济负担，如果有可用的治疗手段将可以降低这些负担。

根据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，2022年1月17日，锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品GC101腺相关病毒注射液的2项申请已经获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理。此前锦篮另一自主研发的基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液的1项申请也已于2021年12月31日获得受理。截止至今，锦篮基因公司已有3项罕见病基因药物获临床试验注册审评受理。

9月29日是世界心脏日，今年的主题是“关爱心脏，活力人生”。数据显示，我国每年死于心血管的人数350万，平均每10...

继医保跨省“漫游”新政后，又一旨在方便参保人员就医的文件日前由人力资源和社会保障部正式对外发布。 1月15日，人保...

日前，五加和基因公司迎来央视记者采访，在采访过程中，全体员工精神饱满，奋发向上，向全国人民诠释了五加和“做好药，做老百姓用得起的基因药”的历史使命！

T3011项目的IND申请成功，标志着五加和公司在HSV溶瘤病毒制品的GMP生产质检以及申报资料准备方面达到NMPA要求。

据估计，全球慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者约2.4亿，肝硬化和肝细胞癌（HCC）等长期风险每年导致约有60万人死亡，HCC是非洲和亚洲最常见的癌症之一。在过去的20年，控制HBV感染药物研究已经取得了巨大的进展，通过使用各种干扰素和小分子抗病毒药物可以预防肝细胞癌的发展。美国食品药品管理局（FDA）批准有多种乙型肝炎的药物，以缓解肝癌的发生。然而，这些药物中没有一种可以从感染细胞中消除H...

2019年2月，瑞士制药巨头罗氏(Roche)宣布以48亿美元的价格收购基因治疗公司Spark Therapeutics，但是在竞争监管机构对这笔交易进行审议的过程中，这笔交易一再被推迟。2019年12月，在委员会工作人员进行了为期10个月的详尽审查之后，欧盟委员会已结束对罗氏收购Spark Therapeutics的审查。在整个审查过程中，欧盟委员会还与英国竞争与市场管理局(CMA)紧密合...

基因治疗经历30年的挫折后，目前正在迅速发展，成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分。基因治疗遗传性免疫系统疾病、血友病、眼睛和神经退行性疾病，给人类带来了很大的希望。2018年1月12日，《Science》杂志发表了基因治疗最新综述，讨论了基因治疗发展中的里程碑，突出阐述了为基因治疗领域的成功奠定基础的关键发展，侧重于体内治疗的病毒载体和基因工程T细胞或造血干细胞的移植；同时，研...